曾經,上山采藥是中國傳統醫學獲得藥材的主要方式,如今我國科學家們正在加速研究從海洋中獲取治療疑難雜癥的新藥。近日,由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過國家藥品監督管理局批準上市,可用于輕度至中度阿爾茨海默癥,改善患者認知功能,將為患者提供新的治療方案。
這款名為“九期一”(甘露特鈉,代號GV-971)的原創新藥,是以海洋褐藻提取物為原料制備獲得的低分子酸性寡糖化合物,是我國自主研發并擁有自主知識產權的創新藥。
1997年,中國工程院院士、中國海洋大學原校長管華詩率領團隊原創性地提出、發現并證實了GV-971先導物在治療阿爾茨海默癥中的價值,并對其開展了藥學、藥效學、安全性評價等系統的成藥性研究,于2006年將GV-971候選藥物推向臨床研究,隨后圓滿完成一期臨床試驗,并順利推向二期臨床。
中國科學院上海藥物所研究員耿美玉率領上海綠谷制藥與上海藥物所科研人員組成的團隊,在GV-971后續的臨床研究開發和作用機制研究方面發揮了重要作用。
據了解,GV-971通過重塑腸道菌群平衡,抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多,減少外周及中樞炎癥,降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化,從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制,為臨床療效提供了重要科學依據。
阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥,一旦患病,人的記憶力、思維判斷能力等如同被“橡皮擦”擦去一樣。據國際阿爾茨海默癥協會統計,目前全球約有4800萬患者,每3秒鐘還將增加一個新病例。隨著人口逐漸老齡化,阿爾茨海默癥的危害越發顯現。全球用于臨床治療阿爾茨海默癥的藥物目前只有寥寥數款,17年來無新藥上市。
【鏈接】海洋中蘊藏著大量的藥用資源。特殊的海洋環境,帶來了海洋生物體化合物結構的特殊性,這種特殊性是人類研究創新藥的源泉。目前,人類已發現了3.5萬個海洋天然產物,其中一半以上有生物活性。海洋能提供大量藥物先導化合物,海洋生物醫藥產業潛力巨大。
根據自然資源部發布的《中國海洋經濟統計公報》,2018年我國海洋生物醫藥產業實現增加值413億元,比上年增長9.6%,呈現出快速發展態勢,海洋生物醫藥已然成為海洋經濟最亮眼的發展領域。
據了解,繼治療阿爾茨海默癥的新藥后,管華詩院士團隊還有兩個海洋新藥即將問世:治療結腸癌的BG136和抗HPV病毒的TGC161,其中BG136是從南極冰藻中提取天然產物研發而成。
在我國,還有自然資源部第三海洋研究所、中國科學院海洋研究所和中山大學等多支科研力量致力于海洋生物醫藥研發。
專家預計,未來5到10年,海洋生物資源利用將逐步從近海、淺海向遠海、深海發展。深海生物的發現和獲取,基因組學的迅猛發展,精準醫學、生物合成、工業化育種等新模式的快速發展,有望為人類提供更豐富的生物醫藥資源。